Le 13 juin 2024 a eu lieu la 8ème Cérémonie de remise des prix du Fonds de dotation CSL Behring pour la recherche.
Cette journée représente toujours un temps fort pour l’ensemble de l’équipe du Fonds de dotation qui a à cœur de mettre en lumière et de valoriser les chercheurs pleinement engagés dans l’étude, la compréhension de maladies rares et graves et la recherche de solutions thérapeutiques au bénéfice des patients.
Notre mission première, celle qui nous anime, est indubitablement de soutenir et de promouvoir la recherche médicale. Cependant, “soutenir la recherche” ne se limite pas seulement à financer la recherche fondamentale. C’est aussi veiller à ce que, lorsque la recherche porte ses fruits, ces avancées se traduisent par des bénéfices tangibles pour les patients. Concrètement, que les patients bénéficient de ces nouveaux traitements, dans un cadre organisationnel et financier viable. C’est là tout le défi de notre époque.
Table ronde 2024
Alors que les Médicaments de Thérapie Innovante (MTI), issus des travaux de recherche de ces dernières années, font progressivement leur apparition sur le marché – les autorisations de la première thérapie génique basée sur la technologie CRISPR ou encore de la toute première thérapie génique pour l’hémophilie B en sont des exemples récents – il est crucial de réussir à adapter notre système de santé à ces innovations.
C’est précisément pour cette raison que nous avons choisi de consacrer cette deuxième table ronde aux Médicaments de Thérapie Innovante (MTI), avec comme thème principale : « maladies rares : 1 an après, ou en sommes-nous de la mise à disposition de ces médicaments et de l’organisation des soins ? »
Avec le concours du Professeur Ibrahim Yakoub-Agha (CHU de Lille), Docteur Anne Galy (ART-TG-INSERM), Docteur Bertrand Pourroy (APHM), Docteur Benoit Guillet (CHU de Rennes), et les représentants des Associations de patients AFNP (Jean-Philippe Plançon) et AFH (Carol Betsch), cette table ronde était animée par Monsieur Hervé Requillart, Directeur de la rédaction de la revue Pharmaceutiques.
Une cinquantaine de participants en présentiel et à distance ont pu profiter de ces échanges riches et très instructifs.
Sur le fil du thème principal, les différents sujets ont été abordés :
- La réalité de ces thérapies de rupture
- Impact des Thérapies Innovantes sur l’organisation des soins et le parcours de vie des patients
- Optimisation de la mise à disposition et de l’accès aux Thérapies Innovantes
- Importance des données (biobanque, Intelligence Artificielle…) pour optimiser la connaissance et la prise en charge
- Volontés politiques
